血友病的治療方法有哪些
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病情描述：
血友病的治療方法有哪些
劉愛(ài)軍主任醫(yī)師首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京朝陽(yáng)醫(yī)院
擅長(zhǎng): 骨髓瘤、淀粉樣變性、漿細(xì)胞瘤、巨球蛋白血癥等漿細(xì)胞病、急慢性白血病、淋巴瘤、骨髓增生異常綜合征、骨髓增殖性疾病、出血、凝血障礙疾病等血液系統(tǒng)疾病。
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治療原則是以替代治療為主的綜合治療，加強(qiáng)自我保護(hù)，預(yù)防損傷出血極為重要。盡早有效地處理病人出血，避免并發(fā)癥的發(fā)生和發(fā)展，禁用阿司匹林、非甾體類(lèi)抗炎藥及其他可能干擾血小板聚集的藥物，家庭治療及綜合性血友病診治中心的定期隨訪(fǎng)；出血嚴(yán)重病人提倡預(yù)防治療。
一、一般治療
局部止血治療：若發(fā)生輕微損傷，可用吸收性明膠海綿、纖維蛋白泡沫、凝血酶、腎上腺素等局部壓迫止血。國(guó)外配制止血?jiǎng)┲泻涑恋怼⒛?、氨基己酸，用于血友病A患者的局部治療止血效果較好。
二、藥物治療
1、補(bǔ)充凝血因子：
（1）新鮮血漿和新鮮冰凍血漿含凝血因子，適用于血友病B患者，可采用儲(chǔ)存血漿治療，5天內(nèi)為宜。但是由于容量因素限制，單純輸注新鮮血漿和新鮮冰凍血漿難以達(dá)到有效止血濃度，同時(shí)存在溶血及感染病毒的風(fēng)險(xiǎn)。
（2）冷沉淀制劑比普通血漿中凝血因子濃度高，適用于輕型和中型血友病A患者。副作用在于長(zhǎng)期反復(fù)使用會(huì)產(chǎn)生FⅧ或FⅨ抑制物，給治療帶來(lái)困難，發(fā)生率為10%。
（3）凝血酶原復(fù)合物濃縮劑(PCC)適用于血友病B，改善岀血。需注意制劑中含有少量活化的凝血因子，可能誘發(fā)血栓形成。
（4）重組FⅧ及FⅨ制劑(rFⅧ及rFⅨ)rFⅧ制劑的功能特征、藥代動(dòng)力學(xué)等生化特征與血漿源性制品大致相同，使用目標(biāo)是將患者血漿FⅧ、FⅨ活性水平提高到足以止血的水平。這種制劑臨床應(yīng)用安全、有效，少數(shù)患者應(yīng)用后可產(chǎn)生FⅧ抑制性抗體但多數(shù)滴度不高，對(duì)誘導(dǎo)免疫耐受治療反應(yīng)良好。血友病A的替代治療首選基因重組FⅧ制劑或者病毒滅活的血源性FⅧ制劑，無(wú)條件者可選用冷沉淀或新鮮冰凍血漿等。血友病B的替代治療首選基因重組FⅨ制劑或者病毒滅活的血源性凝血酶原復(fù)合物，無(wú)條件者可選用新鮮冰凍血漿等。
2、其他藥物治療：
（1）去氨加壓素：即DDAVP，靜脈快速滴入，適用于輕型血友病和血友病傳遞者。由于水鈉潴留等，此藥幼兒慎用、兩歲以下兒童禁用。
（2）氨基己酸和氨甲環(huán)酸抗纖溶藥物：通過(guò)保護(hù)已形成的纖維蛋白凝塊不被溶解而發(fā)揮止血作用。泌尿系統(tǒng)出血時(shí)禁用，避免與凝血酶原復(fù)合物同時(shí)使用。
3、基因治療：目前已有臨床試驗(yàn)成功地將FW及FX合成的正常基因，通過(guò)載體轉(zhuǎn)導(dǎo)人人體，以糾正血友病的基因缺陷，生成具有生物活性的FⅢ或FX。
三、手術(shù)治療
適用于血友病中反復(fù)關(guān)節(jié)出血而致關(guān)節(jié)強(qiáng)直及畸形的人，可明顯改善關(guān)節(jié)活動(dòng)障礙癥狀。但必須在補(bǔ)充足量凝血因子FⅧ或FⅨ的前提下，否則手術(shù)中難以止血，危及生命。
一、一般治療
局部止血治療：若發(fā)生輕微損傷，可用吸收性明膠海綿、纖維蛋白泡沫、凝血酶、腎上腺素等局部壓迫止血。國(guó)外配制止血?jiǎng)┲泻涑恋怼⒛?、氨基己酸，用于血友病A患者的局部治療止血效果較好。
二、藥物治療
1、補(bǔ)充凝血因子：
（1）新鮮血漿和新鮮冰凍血漿含凝血因子，適用于血友病B患者，可采用儲(chǔ)存血漿治療，5天內(nèi)為宜。但是由于容量因素限制，單純輸注新鮮血漿和新鮮冰凍血漿難以達(dá)到有效止血濃度，同時(shí)存在溶血及感染病毒的風(fēng)險(xiǎn)。
（2）冷沉淀制劑比普通血漿中凝血因子濃度高，適用于輕型和中型血友病A患者。副作用在于長(zhǎng)期反復(fù)使用會(huì)產(chǎn)生FⅧ或FⅨ抑制物，給治療帶來(lái)困難，發(fā)生率為10%。
（3）凝血酶原復(fù)合物濃縮劑(PCC)適用于血友病B，改善岀血。需注意制劑中含有少量活化的凝血因子，可能誘發(fā)血栓形成。
（4）重組FⅧ及FⅨ制劑(rFⅧ及rFⅨ)rFⅧ制劑的功能特征、藥代動(dòng)力學(xué)等生化特征與血漿源性制品大致相同，使用目標(biāo)是將患者血漿FⅧ、FⅨ活性水平提高到足以止血的水平。這種制劑臨床應(yīng)用安全、有效，少數(shù)患者應(yīng)用后可產(chǎn)生FⅧ抑制性抗體但多數(shù)滴度不高，對(duì)誘導(dǎo)免疫耐受治療反應(yīng)良好。血友病A的替代治療首選基因重組FⅧ制劑或者病毒滅活的血源性FⅧ制劑，無(wú)條件者可選用冷沉淀或新鮮冰凍血漿等。血友病B的替代治療首選基因重組FⅨ制劑或者病毒滅活的血源性凝血酶原復(fù)合物，無(wú)條件者可選用新鮮冰凍血漿等。
2、其他藥物治療：
（1）去氨加壓素：即DDAVP，靜脈快速滴入，適用于輕型血友病和血友病傳遞者。由于水鈉潴留等，此藥幼兒慎用、兩歲以下兒童禁用。
（2）氨基己酸和氨甲環(huán)酸抗纖溶藥物：通過(guò)保護(hù)已形成的纖維蛋白凝塊不被溶解而發(fā)揮止血作用。泌尿系統(tǒng)出血時(shí)禁用，避免與凝血酶原復(fù)合物同時(shí)使用。
3、基因治療：目前已有臨床試驗(yàn)成功地將FW及FX合成的正常基因，通過(guò)載體轉(zhuǎn)導(dǎo)人人體，以糾正血友病的基因缺陷，生成具有生物活性的FⅢ或FX。
三、手術(shù)治療
適用于血友病中反復(fù)關(guān)節(jié)出血而致關(guān)節(jié)強(qiáng)直及畸形的人，可明顯改善關(guān)節(jié)活動(dòng)障礙癥狀。但必須在補(bǔ)充足量凝血因子FⅧ或FⅨ的前提下，否則手術(shù)中難以止血，危及生命。
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