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環(huán)磷酰胺對于腎病綜合征的作用，主要包括抑制免疫、抗纖維化和降低尿蛋白。腎病綜合征的臨床特點是大量蛋白尿，一般24小時尿蛋白定量>3.5g，另外是低蛋白血癥，血白蛋白的水平<30g/L，然后是水腫和高脂血癥。治療腎病綜合征，通常都會選擇激素或者激素加上免疫抑制劑，如果病人是微小病變，則選擇先用激素進行治療，如果激素效果較差，則可以加上免疫抑制劑。

激素效果較差包括激素依賴和激素耐藥兩種情況，激素依賴是指激素的檢測過程中或者停藥以后出現(xiàn)再次的復(fù)發(fā)，所以這時會加上免疫抑制劑。最常用的免疫抑制劑是環(huán)磷酰胺，可以全方位治療腎病綜合征，也可以治療FSGS(局灶節(jié)段性腎小球硬化)或者膜性腎病，但是會出現(xiàn)出血性膀胱炎、刺激消化系統(tǒng)等副作用。